CRISPR es un sistema de edición genética que utiliza una enzima para identificar secuencias específicas de ADN. Una vez que la enzima encuentra un sitio coincidente, elimina selectivamente la copia extra del cromosoma 21. Este proceso, denominado edición específica de alelos, permite que la enzima de corte actúe solo sobre la trisomía sin afectar el resto del material genético.
Al hacerlo, los científicos observaron que la expresión génica se normalizaba y que las células corregidas mostraban un crecimiento más rápido y un tiempo de duplicación más corto en comparación con células no tratadas.
Además de trabajar con células en cultivo, el equipo aplicó su técnica a fibroblastos de la piel extraídos de personas con síndrome de Down, logrando nuevamente eliminar la trisomía en varios casos. No obstante, dado que CRISPR aún puede afectar células sin anomalías, los investigadores continúan afinando su método para garantizar que la edición genética sea específica y segura.
